تقنية جديدة لعلاج مرضى العمى الوراثي

تشرين

أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة أن تحرير الجينات بتقنية “كريسبر” أدى إلى تحسين الرؤية لدى المشاركين المصابين بالعمى الوراثي، وفق نتائج المرحلة 1/2 من التجارب السريرية.
وتمنح النتائج أملاً جديداً لهؤلاء المرضى، كما تظهر إمكانية استخدام تقنية “كريسبر” على البشر لعلاج مجموعة من الحالات الأخرى.
وبحسب ما نقل موقع New Atlas”” عن دورية “نيو إنغلاند” الطبية، فإن داء ليبر الخلقي LCA هو حالة نادرة تؤثر على واحد من كل 40 ألف مولود جديد، ويعاني المصابون من طفرة جينية تؤدي إلى انخفاض شديد في الرؤية، مما يسفر عن العمى الكامل لدى حوالي ثلث المرضى.
ويعرف عمى ليبر الخلقي بأنه اضطراب في العين يؤثر على شبكية العين ويؤدي إلى ضعف البصر الشديد بدءا من مرحلة الطفولة، فيما لا توجد حالياً خيارات علاجية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأميركية FDA على الإطلاق.
وقد أجرى باحثون من جامعة أوريغون تجربة BRILLIANCE، بمشاركة 14 مريضاً، واستخدموا تقنية “كريسبر” لتعديل جين CEP290، وهو أحد الأسباب الرئيسية وراء الإصابة بداء ليبر الخلقي LCA.
وتمثل هذه التجربة المرة الأولى التي يتم فيها تطبيق “كريسبر” مباشرة داخل جسم الإنسان، ما يسلط الضوء على قدرته على تصحيح العيوب الجينية الكامنة وراء الإعاقات البصرية الشديدة، وتقدم النتائج رؤى واعدة في علاج الحالات التي كانت تعد في السابق غير قابلة للعلاج.
ويهدف العلاج، إلى حقن “كريسبر” بحيث يصل إلى شبكية العين لاستعادة القدرة على إنتاج الجين والبروتين المسؤول عن الخلايا الحساسة للضوء.
وحتى الآن، لم يتم الإبلاغ عن أي آثار سلبية خطيرة، ما يؤكد سلامة علاج “كريسبر/كاس9” في البيئة السريرية.
وأوضح الباحث الرئيسي في الدراسة إريك بيرس، أن التجربة تظهر أن العلاج الجيني لفقدان البصر الوراثي هو مسعى جدير للبحث المستقبلي. وهو يعتقد أن البحث المبكر واعد.
وأضاف بيرس: إنه لأمر مهم أن نرى مدى سعادتهم عندما تمكنوا أخيرا من رؤية الطعام على أطباقهم. كان هؤلاء أفرادا لم يتمكنوا من قراءة سطر واحد على مخطط العين. ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو واقع مؤسف بالنسبة لمعظم الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتشير الدراسة، إلى أن تقنية “كريسبر” يمكن أن تكون فعالة وآمنة بالنسبة لمرضى فقدان البصر المزمن، وأيضاً لأشكال أخرى من العمى أو الأمراض الوراثية بشكل عام.