علماء يبتكرون أول علاج لأمراض القلب الوراثية

تشرين:

في بحث جديد رائد، تم وصفه بـ”لحظة حاسمة” في مجال طب القلب والأوعية الدموية، سيعيد العلماء كتابة الحمض النووي بهدف التوصل إلى أول علاج في العالم لأمراض القلب الوراثية.

وبحسب ما نشره موقع “بولدسكاي” Boldsky، تعاون علماء رائدون عالمياً من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة في مشروع “كيور هارت” CureHeart Project لتصميم لقاح لمرضى القلب.

ونقل الموقع عن البروفيسور هوو واتكينز، من جامعة “أكسفورد” وهو باحث رئيس في المشروع قوله: إن مرض اعتلال عضلة القلب يعد حالة شائعة في جميع أنحاء العالم و تؤثر في واحد من كل 250 فرداً، مضيفاً: إنه بعد 30 عاماً من البحث، تم اكتشاف العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة وكيفية عملها، ويُعتقد أنه سيكون هناك علاج جيني متاح لبدء الاختبارات والتجارب السريرية على المرضى.

وأضاف واتكينز: من المأمول أن يقوم برنامج البحث الجديد بتصحيح الطفرات الجينية المسؤولة عن التسبب في مشاكل القلب بشكل دائم، واصفاً الدراسة بأنها فرصة تأتي مرة واحدة لكل جيل وتهدف إلى تخفيف القلق المستمر من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة لزرع القلب.

وفي هذا السياق، أوضحت كريستين سيدمان الأستاذة بكلية الطب بـجامعة “هارفارد” والباحثة الرئيسة المشاركة في المشروع، أن الهدف كان إصلاح القلوب واستعادة أدائها لوظائفها الطبيعية، موضحة أن معظم الطفرات التي ظهرت بين المرضى تؤدي إلى تغيير حرف واحد وبشكل متكرر من رمز الحمض النووي، ما يعني أنه سيتم التوصل إلى علاج من خلال تغيير حرف واحد فقط واستعادة الرمز.

ووفقاً للباحثين، الرواد من ثلاث قارات والمتميزين في مجال التحرير الجيني الجديد والدقيق للغاية المشاركين في الدراسة، فإن البحث يعدّ “لحظة حاسمة” في مجال طب القلب، لأنه من المأمول أن يتمكن الأشخاص المعرضون لخطر الإصابة بأمراض القلب الوراثية بسبب وجود جينات معيبة في عائلاتهم من الحصول على علاج قبل تطور مرضهم، لافتين إلى أنه لم يتم إجراء تجارب على البشر حتى الآن، لكن التجارب على الحيوانات كانت ناجحة وواعدة.

ومن المقرر أن يستخدم الباحثون للمرة الأولى تقنيات وراثية دقيقة، تُعرف باسم “التعديل الأساسي” في القلب لتصميم واختبار أول علاج لأمراض عضلة القلب الموروثة، بهدف تعطيل الجينات المعيبة.

يشار إلى أن “أمراض القلب الموروثة” هو مصطلح يشمل جميع أمراض القلب التي تنتقل من الآباء إلى أطفالهم، أي عندما يكون لدى أحد الوالدين أو كليهما جين معيب أو متحور، فإن هناك احتمال 50/50 لنقله إلى الأطفال، وتشمل بعض أمراض القلب الموروثة اعتلال عضلة القلب الضخامي وفرط كوليسترول الدم.