تقدم علمي لزراعة نخاع العظم.. علاج جيني لـ«فقر الدم الأسود الماسي»
تمكّن فريق من الباحثين، بقيادة علماء في كلية الطب بجامعة هارفارد، من تطوير علاج جيني عالمي لفقر الدم ”دايموند بلاكفان” (DBA).
ويعرف فقر الدم “دايموند بلاكفان”، الذي يطلق عليه أيضاً “فقر الدم الأسود الماسي”، بأنه اضطراب نادر يهدد الحياة ويؤدي إلى عجز نخاع العظم عن إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة.
وفي الدراسة التي نشرت في مجلة Cell Stem Cell، أوضح الباحثون أن الأطفال المصابين بـ DBA يعانون من أزمة الخيارات العلاجية المحدودة، حيث يمكن لبعضهم تلقي زراعة نخاع العظم من متبرعين متطابقين، بينما يعتمد آخرون على الستيرويدات التي قد تسبب آثاراً جانبية، أو على عمليات نقل الدم المنتظمة.
وللبحث عن حل طويل الأمد، بدأ الفريق بدراسة الطفرات الجينية المرتبطة بالمرض، وتحديداً الطفرات التي تؤثر في الريبوسومات، وهي الهياكل داخل الخلايا التي تساعد في إنتاج البروتينات.
من جانبه، قال الدكتور فيجاي سانكاران أستاذ طب الأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال والمعد الرئيس للدراسة: هذه من أوائل الدراسات التي تمكنا فيها من تطوير علاج جيني يمكنه استهداف عشرات الطفرات باستخدام ناقل واحد فقط.
ويعد الاختراق العلمي الجديد خطوة مهمة نحو علاج هذا المرض المعقد، الذي يمكن أن تسببه أكثر من 30 طفرة جينية مختلفة، بينما أعلن فريق البحث أن العلاج الجيني التجريبي أصبح جاهزاً للاختبار في التجارب السريرية.
وأشار سانكاران إلى أن بعض المرضى يعانون من طفرات في جين GATA1، الحاسم في تنظيم إنتاج خلايا الدم الحمراء، وبعد إضافة هذا البروتين إلى خلايا الدم الجذعية المأخوذة من مرضى بـ DBA، تمايزت الخلايا بشكل أفضل إلى خلايا حمراء ناضجة، ما أكد أن تعزيز مستويات GATA1 قد يكون علاجاً فاعلاً لمرض DBA.
ولإيصال جين GATA1 إلى الخلايا، طور الفريق ناقلاً جينياً باستخدام فيروس عدسي غير معد (نوع من الفيروسات المستخدمة في تقنيات العلاج الجيني لنقل المواد الوراثية إلى الخلايا في جسم الإنسان). ومع ذلك واجه الفريق تحدياً جديداً عند إدخال جين GATA1 إلى خلايا الدم الجذعية في المختبر، حيث بدأت الخلايا بالتمايز (التحول) إلى خلايا حمراء ناضجة قبل أن تنتقل إلى نخاع العظم، وكان الهدف هو أن يتم التعبير عن الجين بعد التمايز، وليس قبله.
وبقيادة الباحث ريتشارد فويت، تمكن الفريق من ابتكار طريقة للتحكم في تعبير جين GATA1 بحيث يتم تفعيله فقط في الخلايا الجذعية التي تنتقل إلى نخاع العظم وتصبح خلايا دم حمراء، وأظهرت التجارب أن هذا النظام نجح في زيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة من دون التأثير في نشاط الخلايا الجذعية، حسبما ذكر موقع “ميديكال إكسبريس”.
وأظهرت التجارب أن العلاج الجيني يحفز إنتاج خلايا الدم الحمراء بشكل أكبر من العلاجات الأخرى التي تم اختبارها. وعلى الرغم من هذه النتائج الواعدة، يتوقع الفريق أن هذا العلاج الجيني قد يسهم في تقليل الفوارق الصحية العرقية والإثنية، لا سيما فيما يتعلق بنقص المتبرعين المتطابقين لزراعة نخاع العظم لدى مرضى DBA.