دواء جديد يعزز النمو ويمنع «التقزم» لدى الأطفال
تشرين:
التقزم هو اضطراب يؤدي إلى قصر القامة، ينتُج عن حالة وراثية أو طبية، وترجع معظم الحالات المتعلقة بالقزامة إلى الاضطرابات الوراثية، وحدوث طفرة جينية، سواء من الأب أو الأم، بخلاف التكوين الجيني الكامل للأبوين، لكن أسباب بعض الاضطرابات غير معلومة.
في السياق، أظهرت دراسة حديثة أن قرصاً واحداً يومياً من الدواء التجريبي «إنفيجراتينيب» Infigratinib يساعد بشكل فعّال في زيادة الطول وتحسين نمو الأطراف بشكل متناسب لدى الأطفال المصابين بـ«الأكوندروبلازيا» Achondroplasia، وهو الشكل الأكثر شيوعاً لـ«التقزم»، مؤكدة أن هذا الدواء الواعد قد يعفي هؤلاء الأطفال من الحاجة إلى الحقن اليومية لتعزيز النمو.
وأشارت الدراسة إلى وجود أكثر من 300 حالة مختلفة يمكن أن تؤدي إلى قصر القامة، ومن بين هذه الحالات، تُعد «الأكوندروبلازيا» أكثر أنواع قصر القامة شيوعاً إذ تؤثر في نحو 1 من كل 15 ألفاً إلى 1 من كل 40 ألف شخص.
وتتسبب هذه الحالة في قصر الذراعين والساقين مقارنة بالرأس والجذع، وقد يكون لدى الأشخاص المصابين بـ«الأكوندروبلازيا» أيضاً رأس أكبر وعضلات ضعيفة، وإضافة إلى هذا المرض يمكن أن تسبب حالات وراثية أخرى، وأمراض الكلى، ومشكلات في الأيض أو الهرمونات، قصر القامة أيضاً.
كما يتسبب هذا الاضطراب بقصر الأطراف مع الحفاظ على طول الجذع الطبيعي بسبب طفرة في جين FGFR3، وهو الجين المسؤول عن نمو العظام في الجسم، ما يؤدي إلى تعطيل عملية تحويل الغضروف إلى عظم في العظام الطويلة، مثل الساقين والذراعين.
وأظهرت الدراسة المنشورة في دورية “نيو إنجلاند الطبية” أن الدواء التجريبي Infigratinib آمن وفعّال في علاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و 11 عاماً والمصابين بهذا النوع من التقزم، ويتم تناوله عن طريق الفم بشكل أقراص.
وأكدت الدراسة أن الدواء كان فعالاً في زيادة معدل النمو بمقدار 2.5 سنتيمتر سنوياً لمدة تصل إلى 18 شهراً أثناء العلاج، مع زيادة ملحوظة في الطول الكلّي وتحسين النسبة بين الجزأين العلوي والسفلي من الجسم.
وأشارت الدراسة إلى أن الدواء يُستخدم في علاج نوع من السرطان يصيب القنوات الصفراوية، وهو نوع من الأدوية التي تعمل عن طريق استهداف وتثبيط مستقبلات نمو الألياف FGFR2 والتي تلعب دوراً مهماً في تنظيم نمو الخلايا وتطورها.
وشملت الدراسة 72 طفلاً من أستراليا وبريطانيا والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا، وكندا.
من جانبه قال المؤلف الرئيسي للدراسة رافي سافاريران: إن Infigratinib لا يزيد فقط من نمو العظام، بل يُحسّن أيضاً من جودة حياة الأطفال المصابين، مضيفاً: أظهرت الدراسة أن Infigratinib دواء آمن وفعّال لزيادة النمو لدى الأطفال المصابين بالأكوندروبلازيا، ويمكن أن يسد الحاجة للأدوية الفموية لهذه الحالة “ويُعد هذا الأمر بالغ الأهمية للأطفال الذين لا يتحملون الحقن اليومية، وأيضاً في المناطق التي تكون فيها الأدوية الفموية أكثر ملاءمة من الحقن.
ويُمثّل دواء Infigratinib أملاً جديداً للأطفال المصابين بالأكوندروبلازيا وعائلاتهم، حيث يمكن أن يسهم في تحسين حياتهم بشكل كبير من دون الحاجة إلى العلاجات اليومية المزعجة.